Bei einer seltenen Erkrankung wie der von Caroline fehlt der Pharmaindustrie der Anreiz, Therapiemöglichkeiten zu erforschen. Deshalb haben Carolines Eltern im Frühjahr einen Verein gegründet, um die Erforschung zu fördern.
Zusammen mit anderen wollen sie eine Therapie entwickeln lassen, die direkt an der genetischen Ursache der Erkrankung ansetzt. Die Forschung übernimmt die Gene2Cure-Foundation in den USA, die sich laut eigenen Angaben auf die Entwicklung von Therapien für seltene Erkrankungen spezialisiert hat.
2029 könnte die Therapie zum ersten Mal am Menschen eingesetzt werden. „Wir machen uns nicht allzu viel Hoffnung“, sagt Arnold, „Aber zu sagen, wir legen einfach die Hände in den Schoß, war für uns auch keine Option.“